식품의약품안전처(처장 이의경)는 지난 8월 3일 ‘티라브루티닙’ 등 7종을 희귀의약품으로 신규 지정하고, ‘에쿨리주맙’ 등 2종에 대하여는 대상질환을 추가하는 한편, 개발단계 희귀의약품 1종을 지정하여 공고한다고 밝혔다.

희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품으로 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품을 말한다. 개발단계 희귀의약품은 국내에서 임상시험 단계에 있는 의약품으로 지정기준에 적합한 의약품을 말한다.

신규 지정된 희귀의약품은 B세포성 원발성 중추신경계 림프종을 적응증으로 하는 ‘티라브루티닙’과 재발 또는 불응성 다발골수종에 사용하는 ‘실타캅타젠 오토류셀’, 전이성 소세포폐암 치료제 ‘러비넥테딘’, 신경섬유종증 1형 치료제 ‘셀루메티닙’, 약제내성 폐결핵 및 다제내성 폐결핵 치료제 ‘프레토마니드’, 진성적혈구증가증 치료제 ‘로페그인터페론알파-2b’, 급성 림프구성 백혈병 치료제 ‘페그아스파르가제’ 등이다.

또한 ‘에쿨리주맙’은 시신경 척수염 범주 질환(NMOSSD) 적응증을, ‘오나셈노진아베파르보벡’에는 척수성 근위축증 적응증을 추가하고, 개발단계 희귀의약품으로는 진행성 췌장암 치료제 PBP1510이 지정됐다.

식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.

식약처는 이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다고 밝혔다. 자세한 내용은 식약처 홈페이지 → 알림 → 공고에서 확인할 수 있다.