최근 노바티스의 ‘킴리아((Kymriah)’와 길리어드사의 ‘예스카다(Yescarta)’등 새로운 치료제의 등장으로 전세계는 CAR-T치료제에 주목하고 있다. 이전에 세포치료제보다 한층 발전된 기술력을 활용해 유전자 편집(engineering)기술을 접목시킨 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell)치료제는 암의 완치라는 희망을 주며 항암치료 역사에 새로운 시작을 알렸다. 세포 및 유전자치료제는 암 치료 분야와 관련하여 광범위하게 연구되어 왔으며, 기존의 암 치료법에 비해 선택성 및 안정성이 높은 표적 정확성을 제공하여 암 치료 분야에서 사용이 증가하고 있다.

지속적으로 증가하는 암 발병률에 따라 암 치료를 위한 세포 및 유전자치료제 시장은 계속 성장할 것으로 예상된다. WHO에 따르면 암은 세계적으로 사망의 주요 원인 중 하나로, 2018년에는 약 960만 명의 사망자가 발생하였으며 향후 지속적으로 증가할 것으로 전망된다. 또한, 첨단의약품(Advanced therapy medicinal products)에 대한 지속적인 R&D활동을 통해 2015년 486건이었던 첨단의약품 임상시험이 2018년 1,028건으로 2배 이상 급증하고 있다. 2018년 3분기 처음으로 유전자치료 및 유전자변형세포치료제 분야 임상시험 건수가 증가하였고 CAR-T치료제는 세포 및 유전자치료제 파이프라인 내에서 빠르게 성장하는 시장이다.이것은 제약기업들의 M&A활동으로 더욱 촉진되고 있다.

2017년 8월 길리어드 사이언스(Gilead Science)는 예스카다를 개발한 카이트파마(Kite pharmaceuticals)를 인수했고, 2018년 3월 셀진(Celgene)은 동종유래 CAR-T치료제를 개발하고 있는 주노(Juno Therapeutics)를 인수했다. 다국적 제약사들의 대규모 M&A를 통해 세포 및 유전자치료제 시장은 규모의 경제를 이루며 급격히 성장하고 있다.


글로벌 세포 및 유전자치료제 시장은 2018년 기준으로 10.7억 달러(약 1.2조 원) 규모를 형성하고 있다. 향후 연평균 41.2%로 성장하여 2025년에는 119.6억 달러(약 13.9조 원) 규모로 확대될 것으로 전망되고 있다.


지역별로 살펴보면, 전세계 세포 및 유전자치료제 시장 중 가장 큰 점유율을 차지하는 지역은 북아메리카이다. 북아메리카는 2018년 기준 6.2억 달러(약 7,297억 원) 규모로 약 58%의 점유율을 차지하고 있으며, 유럽 23%, 아시아·태평양 19% 순으로 나타났다. 북아메리카 시장은 주로 미국과 캐나다 시장으로 구성되어 있으며, 미국은 표적치료제 개발에 대한 자금 지원, 바이오의약품 R&D 증가, 세포 및 유전자치료제 파이프라인 증가 등으로 지배적인 시장을 구성하고 있다. 특히 표적 암 치료제의 새로운 대안으로 세포 및 유전자치료제를 주목하며 시장 성장을 촉진하고 있다.

특히, 규제기관인 FDA의 전향적인 자세도 시장 성장에 유리한 방향으로 작용하고 있다. 미국은 2016년 ‘21세기 치유법(The 21st Century Cures Act)’을 제정하여 새로운 의약품 및 의료기기에 대한 심사결과를 신속하게 도출하고 의학연구를 지원할 기금을 조성하였다. 21세기 치료법에 따라 첨단재생의학치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy)로 지정되면, 심사와 허가기간을 단축하여 환자에게 빠른 적용이 가능하다. 유럽 역시 첨단바이오의약품의 신속한 개발을 지원하기 위해 PRIME(PRiority MEdicine) 제도를 운영하여 규제기관과의 상호작용을 강화하고 승인 과정을 가속화시켰다. 이런 여러가지 성장요인에도 불구하고 여전히 세포 및 유전자치료제의 한계점도 명확하다.

우선 유전자 편집기술을 위해 활용하는 벡터(vector)의 생산이 원활하지 않다. 특히 많이 활용되는 재조합 아데노-부속 바이러스(recombinant adeno-associated viruses) 생산 부족현상으로 제품 생산은 물론 진행되고 있는 임상시험이나 개발이 지연되고 있다. 또한, 현재 상용화된 치료제들이 환자 개인별 T세포로 만들어지는 자가유래(autologous)치료제로 천문학적인 생산비용이 소요되며, 대량생산 체제를 갖추는데 어려움이 있다. 실제 현재 시판되고 있는 CAR-T치료제 킴리아는 미국에서 약값만 47만5000달러이며, 예스카타 37만3000달러에 판매되고 있다. 그 외 치료를 위한 입원 및 부작용 억제를 위한 약물 투여 등을 포함하면 환자가 부담하는 치료비는 10억원에 가깝다.

현재 개발이 진행중인 많은 세포 및 유전자치료제는 동종유래(off-the-shelf)치료제로 개발되고 있으며 이를 통해 대량생산, 생산단가 인하 등이 가능하여 대중적인 치료제로 널리 활용될 것으로 전망된다. 그 외에도 기존 생물의약품에 사용되는 분석법은 세포 및 유전자치료제에 대한 안전성,품질, 안정성 시험법 등이 세포 및 유전자치료제에 적합하지 않으므로, 각 치료제별 특성에 맞는 안전성 및 효능성 평가 방법을 정립하는 것이 치료제 개발만큼이나 중요한 과제이다.