FDA 쾌속 승인 약품, 암 전문의 안전 관련해 신속히 대처
펜실베이니아 대학교 아브람슨 암센터의 연구진이 실시한 최근의 연구에 의하면 미국 식품의약청이 2가지 면역 치료제의 라벨을 제한하는 조치를 취한 후 6개월 안에 암 전문의들의 그런 치료제 사용이 약 50% 줄어들었다고 한다.

이 연구결과는 새로운 치료제에 대한 승인 속도가 빠르고 특히 FDA의 쾌속 승인 프로그램과 관련해서 승인 속도가 빨라서 종양의학계가 그 문제로 고심하고 있는 시기에 나왔다. 연구진은 이 연구결과는 새로운 안전 관련 자료가 나타나면 암전문의들이 최신 지침을 신속하게 진료 활동에 도입할 정도로 민첩할 수 있다는 안도감을 준다고 말했다.

FDA의 쾌속 승인 프로그램은 최근에 도마에 올랐다. 지지자들은 그 프로그램이 유망한 약품들을 더 신속하게 이용할 수 있게 해서 수많은 환자에게 이롭다고 말한다. 비판자들은 그런 약품들이 (의학과 약물개발 연구에 있어서 황금 척도로 간주하는) 제3상 임상시험을 거치기 전에 시판돼서는 안 된다고 말한다.

우리는 데이터가 그 프로그램에 대해 무엇을 말하고 있는지를 평가하는 것이 중요하다고 느꼈다. 이번 연구결과는 암 전문의들이 절차를 쾌속 승인된 약품의 안전에 대한 새로운 데이터에 신속히 반응하는 것을 보여준다고 책임 저자로 펜실베이니아 대학교 의대의 혈액학/종양학 조교수인 로나크 만타니가 말했다.

이번 연구는 시스플라틴 기반 표준 항암제에 적합하지 않는 진행성 방광암 환자에게 1차 치료제로 승인된 2가지 면역 치료제, 즉 PD-1 억제제인 팸브롤리주맙과 PD-L1 억제제인 아테졸리주맙의 사용률을 조사해보았다.

FDA는 2017년에 제2상 연구들에 근거해서 이 2가지 치료제를 승인했다. 그러나 진행 중인 제3상 연구들의 데이터는 이 치료제들을 복용하면 백금 기반 1차 항암제와 비교해서 환자들의 생존율이 줄어든 것으로 나타났다. 그 결과 FDA는 처음에 승인한 것에 비해 라벨의 (승인한) 적응증을 제한하게 되었다. 제한은 2018년 6월부터 실시되었다.

펜실베이니아 연구진은 미국 전국의 280개가 넘는 암 클리닉의 건강 기록부에서 수집한 플래티론 건강 데이터베이스의 비식별 데이터 세트를 이용해서 진행성 방광암 환자 1,965명에 대한 치료를 조사해보는 연구에 착수했다.

2018년 5월부터 2019년 1월까지 이들 환자에 대한 면역 치료제 사용률은 100명당 51.9%에서 30.3%로 감소했다. 항암제 사용률은 37%에서 60.6%로 증가했다. PD-L1 테스트 비율은 9.3%에서 21.2%로 증가했다. 면역 치료제에 대한 승인이 급격히 늘어나고 있는 상황에서 암 전문의들이 승인 후 안전성 우려에 어떻게 반응하는지를 이해하는 것은 중대한데, 이번 연구는 갱신된 권고사항들이 매우 신속하게 받아들여질 수 있는 것을 시사한다고 주저자로 펜실베이니아 대학교의 의료윤리 및 보건정책 강사인 라비 파리크 박사가 말했다.

이번 연구가 암 전문의들의 민첩함에 대해 안도감을 주지만 연구진은 다른 요인들도 자신들이 주목하는 경향에 영향을 미칠 수가 있다고 경고했다. 연구진은 라벨 변경이 임상 행위에 미치는 영향을 계속 평가하기 위해서는 추가적인 연구가 필요하다고 말했다.

이번 연구는 암 정복 재단과 국립 보건 연구소 산하 국립 암 연구소로부터 연구비를 지원받았다.

참조:
R. B. Parikh et al., "Association Between FDA Label Restriction and Immunotherapy and Chemotherapy Use in Bladder Cancer" JAMA. 2019 Sep 24;322(12):1209-1211.