FDA 승인 임상시험 비용 중간값 219억7천만 원 정도
임상시험에 들어가는 비용이 적게는 210만 불(약 23억8천만 원), 많게는 3억4천6백80만 불(약 2,937억9천만 원)에 달하고, 그 중간에 밀집한 임상시험들의 비용은 건당 1,220만 불에서 3,310만 불로 추정된다. 연구진에 의하면 새로운 치료법으로 FDA의 승인을 받는 임상시험에 들어가는 비용은 비용에 영향을 미치는 대조군의 질병의 표적과 유형 같은 요인을 감안하면 그 중앙값이 1,900만 불(약 215억7천만 원)이라고 한다.

2015년부터 2016년까지 FDA의 승인은 받은 59건의 새로운 치료법을 평가한 138건의 임상시험을 연구해본 결과 임상시험의 비용이 (최고와 최저 간에) 100배 이상 차이가 나는 것으로 드러났고, 그 중간에 밀집한 임상시험들의 비용은 1,220만 불에서 3,310만 불로 추정되는 것도 밝혀졌다.

연구진은 만약 치료 효과를 입증하기 위해 환자가 더 많이 필요했거나 혹은 약품의 활성 대조군이 필요했거나 혹은 중간 연구 결과보다는 임상 최종 결과를 측정했다면, 그런 경우에는 임상시험의 비용이 증가했을 것이라고 기술하고 있다. 연구진은 FDA의 약물 평가 및 연구 센터가 발행하는 새로운 약품에 관한 연례 요약 보고서를 이용해서 새로운 치료제들을 확인했다. 임상시험의 특징들은 (미국 국립 의학 도서관이 소장한 자료를 제공하는) ClinicalTrials.gov와 FDA의 요약 개관을 포함한 공공자료를 통해 입수했다.

승인된 59건의 치료제 중애서 가장 흔한 질병 표적은 암으로 30.5%를 차지했고, 뒤이어 내분비 및 대사 질환이 15.2%, 중추신경 장애가 13.6%를 차지했다. 또 16건만 표준 심의와 2번 이상의 임상시험에 근거해서 승인이 되었고, 나머지 43건은 1번 이상의 신속 심의를 통해 승인되거나 혹은 2건의 잘 실시된 임상시험을 거쳐야 하는 법적 기준을 예외적으로 면제받아 승인되었다.

임상시험에 들어간 비용은 4명의 환자를 등록시켜 희귀한 유전성 대사 질환에 대해 유리딘 트리아세테이트란 약품으로 테스트해본 임상시험에 들어간 210만 불이 최저였고, 만성 심부전을 치료하는 새로운 심혈관 복합제가 입원과 심혈관 사망에 미치는 영향을 평가해본 (기존의 약품보다 뒤쳐지지 않는 것을 입증하는) 비열등성 임상시험에 들어간 3억4천6백80만 불이 최고였다. 임상시험에 들어간 비용의 환자당 중앙값은 41,117불이었고 환자 내원당 중앙값은 3,562불이었다.

임상시험 필요한 비용, 제약업체가 밝힌 100분의 1 정도
임상시험에 등록한 환자의 수효뿐만 아니라 연루된 대조군의 유형도 비용에 영향을 미친다. 등록된 환자의 수는 중앙값이 488명이긴 했지만 임상시험에 따라 환자의 수가 크게 달라서, 적은 경우는 희귀의약품인 소위 고아약에 대한 3건의 임상시험에 등록한 환자의 수가 15명 미만이었고 많은 경우는 21건의 임상시험에 등록한 1,000명 이상이었다. 추정한 비용은 100명 미만이 등록한 임상시험은 평균값이 590만 불이었고 1,000명 이상이 참여한 임상시험은 평균값이 7,720만 불이었다.

대조군이 없는 임상시험은 추정한 비용의 평균값이 1,350만 불이었지만, 위약 대조 임상시험은 비용이 2배 이상 들어가서 2,880만 불이었고, 활성 대조약 임상시험은 평균 비용이 4,890만 불이었다. 비용에 영향을 미치는 다른 요인들은 치료 기간과 종료 시점의 유형 등이다. 연구진은 종료 시점의 임상 결과는 대리 결과나 임상시험 단계를 이용한 임상시험들에 비해 임상시험에 들어가는 평균 비용이 2배 이상 늘어난다고 설명했다.

그동안 세계적인 제약업체들은 임상시험에 20~30억 불(2조~3조)씩 비용이 들어가서 약값을 높게 책정할 수밖에 없었다고 말했는데, 실제로는 비용이 평균적으로 그 100분 1밖에 들어가지 않는 것으로 밝혀진 것이다.

참조: T. J. Moore et al., "Estimated Costs of Pivotal Trials for Novel Therapeutic Agents Approved by the US Food and Drug Administration, 2015-2016" JAMA Intern Med. 2018 Sep 24. doi: 10.1001/jamainternmed.2018.3931.